Ученые на протяжении многих лет искали способ борьбы с церебральной адренолейкодистрофией и, похоже, находятся на пороге прорыва. Исследователь из Института Кеннеди Кригер участвует в важном международном проекте, который, возможно, нашел первое эффективное средство против церебральной адренолейкодистрофии (цАЛД) — редкой и опасной генетической болезни, которая воздействует на мальчиков в возрасте от 3 до 12 лет.
Лериглитазон, экспериментальный препарат, проходит испытания в рамках клинического исследования NEXUS, проводимого в США, Европе и Южной Америке. По предварительным данным за полгода наблюдений за 11 пациентами, у всех участников была зафиксирована замедленная прогрессия заболевания, а у почти половины мальчиков оно полностью остановилось.
Эти результаты служат первыми обнадеживающими признаками эффективности препарата. Эрик Маллак, ведущий клинических исследований в Центре Мозера Института Кеннеди Кригер и один из авторов работы, отмечает, что путь к этому открытию был долгим.
Мы впервые наблюдаем, как обычная таблетка может противостоять этой разрушительной болезни. Без глобального сотрудничества таких успехов достичь было бы невозможно, — подчеркивает Маллак.
Он работал над дизайном исследования, анализировал МРТ-снимки, интерпретировал данные и определял ключевые показатели эффективности. Его многолетние исследования естественного течения болезни и методы визуализации оказали значительное влияние на начало испытания.
На данный момент основными способами лечения цАЛД являются пересадка стволовых клеток и генная терапия, которые связаны с высокими рисками, не доступны всем и зачастую применяются слишком поздно. Если лериглитазон получит одобрение, он станет первым таблетированным средством против этой патологии.
Это результат длительной работы и международного сотрудничества. Мы испытываем гордость от того, что можем помочь семьям, которые с нетерпением ждут новых методов лечения. Мы надеемся, что вскоре у них появится более безопасный и доступный вариант, — заключает Маллак.
Как сообщалось ранее — Дождались: бунт тысяч мигрантов взорвал страну