Доктор Армин Гобади настраивает систему для введения экспериментальной CAR-T-терапии, которая может стать последним шансом для пациентов с агрессивными формами рака крови.
Международное клиническое исследование, проведенное учеными из Вашингтонского университета в Сент-Луисе, продемонстрировало эффективность нового типа иммунотерапии против агрессивных форм рака крови с контролируемыми побочными эффектами.
CAR-T-клеточная терапия направлена на злокачественные Т-клетки и была испытана на пациентах с Т-клеточным острым лимфобластным лейкозом и Т-клеточной лимфобластной лимфомой — редкими и опасными заболеваниями. Эти пациенты не имели других вариантов лечения, и стандартная терапия не помогла. Однако после введения нового препарата большинство из них достигли полной ремиссии.
Результаты исследования были опубликованы в журнале Blood.
Один из разработчиков терапии, Джон Ф. ДиПерсио, отметил, что это может стать прорывом для пациентов с такими редкими заболеваниями, у которых больше нет альтернатив. Лечение не только обеспечивает высокий шанс реакции, но и может стать «мостом к трансплантации» для людей, которым в противном случае не удастся пройти процедуру пересадки стволовых клеток.
Тем не менее, рано говорить о полном излечении рака с помощью этой терапии — необходимы дальнейшие исследования с долгосрочным наблюдением.
В исследовании участвовали 28 взрослых и подростков с рецидивирующими или устойчивыми к лечению формами рака. В США регистрируется примерно 1000 таких случаев в год, и если рак не отвечает на лечение или рецидивирует, средняя выживаемость составляет всего полгода. Менее 7% пациентов доживают до пятилетнего рубежа.
Препарат WU-CART-007 был разработан компанией Wugen, основанной учеными Вашингтонского университета. Исследование проводилось в США, Европе и Австралии, включая онкоцентр Siteman в Сент-Луисе.
Сначала определили оптимальную дозу, затем 13 пациентам ввели полную дозу (900 миллионов CAR-T-клеток) после предварительного удаления их собственных иммунных клеток. Двое пациентов скончались от осложнений, но у 10 из 11 оставшихся (91%) опухоль либо исчезла, либо значительно сократилась. Полная ремиссия была отмечена у 8 пациентов, и у шестерых из них после трансплантации стволовых клеток не наблюдалось признаков болезни спустя 6–12 месяцев.
Обычно ремиссия при таких заболеваниях наблюдается у 20–40% пациентов, тогда как в данном случае этот показатель достиг 70–90%, что является впечатляющим результатом, учитывая, что у этих людей не было других вариантов, отметил Армин Гобади, ведущий автор исследования.
Что касается побочных эффектов, то у 88,5% пациентов развился синдром цитокинового шторма (в основном легкой формы), в то время как у 19% он был тяжелым. Некоторые испытывали неврологические симптомы и реакцию «трансплантат против хозяина», но все осложнения были под контролем.
Как сообщалось ранее — Ученые пытаются остановить редкую детскую болезнь: Таблетка от безысходности