Когда речь идет о заболеваниях, для лечения которых может быть применена клеточная терапия, на ум сразу приходят нейродегенеративные болезни. У людей с такими заболеваниями, как болезнь Альцгеймера и Паркинсона, происходит массовая гибель нейронов в центральной нервной системе. Болезнь Паркинсона влияет на нейроны, которые используют дофамин в качестве нейромедиатора. Так как дофамин необходим для работы нервных центров, управляющих скелетными мышцами, симптомы болезни включают замедление движений, тремор и постоянное напряжение мышц. В определенный момент лечение с помощью препаратов, содержащих предшественники дофамина, перестает быть эффективным, так как количество нейронов, способных превращать их в дофамин, существенно сокращается.
Вначале при экспериментах по пересадке клеток использовались дофаминовые нейроны, полученные от абортированных эмбрионов. Это приводило к улучшению состояния пациентов, которое сохранялось на протяжении нескольких лет. Однако такие исследования лишь подтверждали общую эффективность терапии, так как для помощи одному пациенту требовалось много зародышевого материала, что было сложно получить как с практической, так и с этической точки зрения. Даже при достаточном количестве материала не всегда было ясно, соответствует ли он необходимым качествам.
Ситуация иная, когда используются стволовые клетки — как эмбриональные, так и индуцированные. Эмбриональные клетки способны превращаться в любой другой тип клеток, включая дофаминовые нейроны, если предоставить им соответствующие молекулярные сигналы. Первый клинический эксперимент с такой методикой прошел пять лет назад: пациенту ввели почти готовые дофаминовые нейроны, полученные из его собственной кожи. Недавно в журнале Nature были опубликованы две статьи с результатами клинических испытаний, в которых участвовали девятнадцать человек. Так как пересаженные клетки принадлежали другим донорам, пациенты с болезнью Паркинсона на протяжении пятнадцати месяцев принимали иммуносупрессоры, чтобы предотвратить отторжение клеток иммунной системой.
В течение двух лет после трансплантации не было зафиксировано серьезных побочных эффектов или образования опухолей, что является основной угрозой при использовании стволовых клеток. У шестеры участников наблюдались улучшения состояния из-за лечений.
Сотрудники Мемориального онкологического центра имени Слоуна–Кеттеринга провели аналогичное исследование, используя человеческие эмбриональные стволовые клетки для получения дофаминовых нейронов. У двенадцати пациентов, которым вводили нейроны, средний возраст составил 67 лет. Сканирование мозга с помощью радиоактивного препарата для диагностики Паркинсона показало, что многие пересаженные клетки выжили и начали производить дофамин, продолжая функционировать даже после прекращения приема иммуносупрессоров. Серьезных побочных эффектов также не было.
Хотя результаты исследований оптимистичны, количество участников было небольшим. Запланированы более масштабные клинические испытания в этом году, и если они пройдут успешно, клеточная терапия для лечения Parkinsona может стать частью клинической практики.