Российская компания «ГЕНЕРИУМ» получила разрешение на проведение клинического исследования оригинального генотерапевтического препарата GNR-097, предназначенного для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна.
Миодистрофия Дюшенна — это тяжелое генетическое заболевание с неблагоприятным прогрессирующим течением, которое чаще всего встречается у мальчиков. Заболевание вызывается мутацией в гене DMD, что приводит к необратимому разрушению мышечных клеток. Характерными признаками являются прогрессирующая слабость и атрофия скелетных мышц, а также сердечно-сосудистые, дыхательные и ортопедические нарушения. В среднем, к 11 годам пациенты утрачивают способность самостоятельно передвигаться.
Данное международное исследование инновационного препарата будет проводиться в Российской Федерации и Республике Беларусь. В России в исследовании примут участие пять медицинских центров: НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева, РНИМУ им. Н.И. Пирогова, Санкт-Петербургский государственный педиатрический университет, Областная детская клиническая больница в Екатеринбурге и НМИЦ здоровья детей. В Республике Беларусь исследование пройдет на базе республиканского научно-практического центра «Мать и дитя».
Препарат GNR-097 представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 9, кодирующий укороченный ген дистрофина. Генеральный директор компании «ГЕНЕРИУМ» Даниил Талянский отметил: «Уникальные компетенции российских ученых позволили разработать рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор, кодирующий ген микродистрофина».
Как сообщалось ранее — Вот куда отправились первобытные люди из Африки в поисках лучшей жизни